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Re: Grifols (GRF): siguiendo de cerca la acción
Bueno, tildar de medio de comunicación a OKDiario es ser bastante generoso con ellos. Esta gente, por la cantidad convenida, escribe lo que quieras como quieras cuando quieras.
Freedom is driven by determination
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El objetivo de Vertex es abordar la causa subyacente de la AATD y tratar los síntomas pulmonares y hepáticos que se observan en las personas con la forma más común de la enfermedad. La forma común es impulsada por cambios genéticos que hacen que el cuerpo produzca proteínas AAT mal plegadas que quedan atrapadas dentro del hígado. La AAT atrapada impulsa la enfermedad hepática. Al mismo tiempo, los niveles bajos de AAT fuera del hígado provocan daño pulmonar.
Los correctores de AAT podrían prevenir estos problemas modificando la forma de la proteína mal plegada, mejorando su función y previniendo una vía que provoca la fibrosis hepática. El ensayo VX-814 de Vertex demostró que es posible mejorar significativamente los niveles de AAT funcional, pero la empresa biotecnológica aún no ha alcanzado sus objetivos de eficacia.
La historia sugiere que Vertex puede llegar a ese punto al final. La empresa de biotecnología trabajo sin éxito durante años en el dolor, pero finalmente informo de un par de victorias en la fase 3 para uno de los varios candidatos que ha probado en humanos. Vertex está listo para saber si la FDA aprobará el prospecto contra el dolor, suzetrigina, en enero de 2025.
El ensayo VX-814 de Vertex demostró que es posible mejorar significativamente los niveles de AAT funcional, pero la empresa biotecnológica aún no ha alcanzado sus objetivos de eficacia